藥融圈獲悉：近日，榮燦生物醫(yī)藥技術(shù)（上海）有限公司（簡(jiǎn)稱“榮燦生物”）宣布，其自主研發(fā)、用于體內(nèi)（in vivo）CAR-T細(xì)胞治療的關(guān)鍵可電離脂質(zhì)，在獲得中國授權(quán)后，正式獲得美國專利商標(biāo)局（USPTO）的專利授權(quán)。至此，榮燦生物用于mRNA腫瘤疫苗和in vivo CAR-T產(chǎn)品的兩項(xiàng)LNP核心可電離脂質(zhì)，均已通過PCT國際專利申請(qǐng)途徑，實(shí)現(xiàn)了在中國和美國的專利授權(quán)。
作為榮燦生物L(fēng)NP技術(shù)平臺(tái)的核心組分，該專利所保護(hù)的可電離脂質(zhì)奠定了in vivo CAR-T治療策略的關(guān)鍵技術(shù)基礎(chǔ)。基于該脂質(zhì)構(gòu)建的LNP，在源自人外周血單核細(xì)胞（PBMC）的T細(xì)胞中，體外mRNA轉(zhuǎn)染效率高達(dá)95%，顯著優(yōu)于業(yè)界主流的可電離脂質(zhì)。即使包裹較大的編碼CD19 CAR的mRNA，其對(duì)T細(xì)胞的轉(zhuǎn)染效率仍超過80%，相關(guān)臨床前動(dòng)物研究亦顯示出積極的治療效果。此外，該可電離脂質(zhì)賦予 LNP 優(yōu)異的理化性質(zhì)，使其在保持高效遞送能力和良好生物安全性的同時(shí)，具備長(zhǎng)期穩(wěn)定儲(chǔ)存的潛力，為后續(xù)產(chǎn)業(yè)化和臨床應(yīng)用提供了有力支撐。
目前，榮燦生物已依托該核心 LNP 遞送技術(shù)，與一家細(xì)胞治療企業(yè)達(dá)成商業(yè)開發(fā)合作。雙方正積極籌備研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT），以系統(tǒng)評(píng)估該技術(shù)平臺(tái)在體內(nèi) CAR-T 治療中的臨床轉(zhuǎn)化潛力，相關(guān)研究工作正在穩(wěn)步推進(jìn)，預(yù)計(jì)將陸續(xù)獲得具有重要臨床參考價(jià)值的數(shù)據(jù)。
此次美國專利的成功授權(quán)，不僅標(biāo)志著榮燦生物在 LNP 遞送技術(shù)領(lǐng)域取得了重要里程碑，也進(jìn)一步完善了公司在全球范圍內(nèi)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局，充分體現(xiàn)了其在下一代細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的持續(xù)創(chuàng)新能力。未來，榮燦生物將持續(xù)加大研發(fā)投入，依托該核心技術(shù)平臺(tái)，加速推進(jìn) in vivo CAR-T 等前沿產(chǎn)品管線的研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化，致力于推動(dòng)更高效、更可及的下一代細(xì)胞治療解決方案走向臨床應(yīng)用。
榮燦生物是一家專注于核酸遞送技術(shù)、mRNA藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于解決核酸藥物遞送效率與靶向性難題，聚焦腫瘤、代謝疾病及傳染性疾病等領(lǐng)域，為患者提供療效卓越、安全性高的治療新路徑。公司已搭建具備強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)力的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化團(tuán)隊(duì)，聚焦脂質(zhì)輔料、mRNA序列設(shè)計(jì)、靶向LNP遞送、吸入式LNP制劑及其細(xì)胞與基因治療應(yīng)用等核心技術(shù)，持續(xù)開展創(chuàng)新研發(fā)，累計(jì)申請(qǐng)專利46項(xiàng)（獲中、美專利授權(quán)19項(xiàng)），形成系統(tǒng)性專利布局。
作為高新技術(shù)企業(yè)和專精特新中小企業(yè)，榮燦生物已獲科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃、國創(chuàng)中心“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)重點(diǎn)項(xiàng)目、上海市科委關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)計(jì)劃等國家和省部級(jí)項(xiàng)目支持。此外，作為中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進(jìn)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)單位，榮燦生物還參與完成了《基于mRNA-LNP技術(shù)的（細(xì)胞）免疫治療產(chǎn)品開發(fā)指南》的標(biāo)準(zhǔn)制定。
榮燦生物已與上海交通大學(xué)、國藥中生上海生物制品研究所、仁濟(jì)醫(yī)院、上海六院、中國科學(xué)院上海免疫與感染研究所等多家知名機(jī)構(gòu)達(dá)成合作，推動(dòng)mRNA創(chuàng)新藥物的研發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化，致力于為行業(yè)提供創(chuàng)新解決方案。
文章來源：藥融圈公眾號(hào)
原文鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/2tNiuVaee-NwCXXYgsCtrw